비즈니스 기회
세계최초 청각재생 약물 임상시험 성공
UCL과 UCLH의 연구원들은 청력 손실을 회복하기 위해 고안된 치료법의 첫 번째 시험을 성공적으로 완료했습니다. 그 결과가 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)에 발표된 REGAIN 임상시험은 감마 세크레타제 억제제 LY3056480 (gamma-secretase inhibitor)라는 기술명을 가진 약물에 초점을 맞춘 잃어버린 청력 회복을 목표로 하는 치료법의 첫 번째 연구입니다.
연구진은 이 치료법이 경증에서 중등도의 난청을 가진 성인 그룹의 청력을 회복시키지 못했지만, 데이터를 더 심층적으로 분석한 결과 일부 환자의 다양한 청력 검사에서 변화가 나타났으며, 이는 약물이 내이에서 약간의 활성을 가지고 있음을 시사한다는 것을 발견했습니다.
이러한 소위 효능 신호는 이 임상시험에서 얻은 교훈을 사용하여 LY3056480의 추가 개발을 요구합니다.
임상시험 참가자들은 18세에서 80세 사이였고, 영국, 독일, 그리스 출신이었으며, 경증에서 중등도의 난청을 앓고 있었다. 1상 임상시험에는 15명의 환자가 참여하여 치료가 안전하고 내약성이 우수하다는 것을 보여주었으며, 44명의 환자가 약물의 효과를 확인하기 위해 고안된 2a상 임상시험에 참여했습니다.
참가자들은 고막을 통해 귀에 약물을 세 번 주사했습니다. 그들의 청력은 약물 투여 전후에 다양한 검사로 검사되었습니다.
한 테스트에서는 참가자들이 들을 수 있는 가장 조용한 소리를 조사했습니다. 또 다른 테스트는 청력 손실이 있는 사람들에게 해결되지 않은 주요 문제인 시끄러운 배경에서 단어 소리를 이해하는 능력을 평가했습니다.
참가자의 45%는 치료 시작 후 6주와 12주 후에 이전에 들을 수 있었던 것보다 최소 10데시벨 더 작은 소리를 식별할 수 있었습니다.
난청은 인간에게 가장 흔한 감각 장애이며 미충족 수요가 많은 영역입니다. 주로 내이 감각 유모 세포 또는 그 기능의 점진적인 손실로 인해 발생합니다. 현재 유일한 치료법은 보청기를 착용하는 것입니다. 이는 의사소통에 도움이 되지만 자연스러운 청력을 회복하거나 난청의 근본적인 원인을 치료하지는 않습니다.
내이 감각 유모 세포는 자연적으로 재생되지 않기 때문에 청력 손실은 나이가 들면서 진행됩니다.
이러한 유모 세포의 손상은 오랫동안 돌이킬 수 없는 것으로 간주되어 왔지만, 동물 모델을 대상으로 한 다양한 연구에 따르면 기능하는 내이 감각 유모 세포는 감마 분비 효소 억제제라는 저분자 물질에 의해 재생될 수 있습니다.
REGAIN 임상시험(감마 분비효소 억제제를 사용한 내이 유모 세포 재생)은 Anne GM Schilder 교수(UCL 귀 연구소, UCLH 왕립 국립 이비인후과, Eastman Dental Hospitals, NIHR UCLH Biomedical Research Centre)가 주도했습니다. 이 연구는 유럽연합(EU) 컨소시엄이 독일과 그리스의 임상 파트너들과 오디언 테라퓨틱스(Audion Therapeutics)와 함께 진행한 전 세계 최초의 재생 청각 약물 연구였다.
쉴더 교수는 "이 연구에는 미래의 연구를 안내할 중요한 교훈이 많이 있다. 예를 들어, 이 연구는 이러한 새롭고 고도로 표적화된 청력 치료의 혜택을 받을 수 있는 환자를 가장 잘 선택하는 데 도움이 될 것입니다."
"이를 위해서는 내이 난청의 메커니즘에 대한 더 나은 이해와 환자의 원인을 식별하기 위한 더 나은 청력 검사가 필요합니다. 빅데이터와 AI가 이 과정을 가속화할 수 있다"고 말했다.
이 작업을 진행하기 위해 UCLH BRC 팀은 다른 BRC와 함께 NIHR HIC(Hearing Health Informatics Collaboration)를 설립하여 영국 전역의 NHS 병원에서 익명화된 청력 데이터를 모아 고급 계산 기술로 분석합니다.
그리고 현지에서 연구팀은 난청을 앓고 있는 사람들에게 청력 손실을 유발하는 유전적, 환경적 요인, 분자 경로 및 메커니즘을 밝히는 데 도움이 되는 연구에 참여할 수 있는 기회를 제공하는 HEDGE라는 새로운 환자 레지스트리를 개설했습니다.
연구에 참여하려는 환자들의 엄청난 수요는 REGAIN에 의해 밝혀졌습니다.
쉴더 교수는 "전 세계 5,000명 이상의 난청 환자들이 참여를 요청하고 있다는 연락을 받았다. 이는 임상적 미충족 수요가 얼마나 큰지를 보여준다"고 말했습니다.
UCL Ear Institute의 연구진은 내이 유모 세포에서 발견되는 단백질의 역할을 최초로 이해했으며, 이는 리게인(REGAIN)에서 시도된 것과 같은 새로운 청각 치료법의 길을 열었습니다.
이상의 기사는 2024년 3월 5일 MedicalXpress에 게재된 “World-first trial of regenerative hearing drug is successfully completed”제목의 기사 내용을 편집하여 작성하였습니다.
* 추가 정보 : https://www.nature.com/articles/s41467-024-45784-0
* 정보 출처 : https://medicalxpress.com/news/2024-03-world-trial-regenerative-drug-successfully.html